Fabrazyme

Viename buteliuke yra 5 mg arba 35 mg agalsidazės beta.

Veiksmas

Agalsidazė beta - rekombinantinė žmogaus α-galaktozidazės A forma, gaminama rekombinantinės DNR technologijos būdu naudojant kiniško žiurkėno kiaušidžių ląstelių kultūrą (rekombinantinės formos aminorūgščių seka, taip pat ją koduojanti nukleotidų seka yra identiška natūraliai α-galaktozidazės formai). Tai fermentas, kuris katalizuoja GL-3 hidrolizę. Jo veiklos trūkumas Fabry ligos metu sukelia GL-3 kaupimąsi daugelio tipų ląstelėse, įskaitant endotelio ir parenchimo ląsteles. Gydymas preparatu žymiai sumažina GL-3 nuosėdas inkstuose, širdyje ir odoje. Sušvirkštus į veną, beta agalsidazė greitai pašalinama iš kraujotakos ir ją paima kraujagyslių endotelio ląstelių ir parenchimo ląstelių lizosomos. T0,5 eliminacijos fazėje yra 45-100 min.

Dozavimas

Į veną. Gydymą turėtų atlikti Fabry liga ar kitomis paveldimomis medžiagų apykaitos ligomis sergančių pacientų gydymo patirties turintys gydytojai. Rekomenduojama dozė yra 1 mg / kg kūno svorio. kartą per 2 savaites Kai kuriems pacientams po pradinės 1 mg / kg dozės. kas 2 savaites 6 mėnesius - 0,3 mg / kg dozė vartojamas kas 2 savaites gali padėti sumažinti GL-3 nuosėdas tam tikruose ląstelių tipuose; tačiau ilgalaikė šių stebėjimų klinikinė reikšmė nebuvo nustatyta. Specialios pacientų grupės. Pacientams, sergantiems inkstų nepakankamumu, dozės koreguoti nereikia. Tyrimai su pacientais, kuriems yra kepenų nepakankamumas, nebuvo atlikti. Vyresniems kaip 65 metų pacientams saugumas ir veiksmingumas nebuvo nustatytas; šiuo metu negalima rekomenduoti jokio dozavimo režimo. Tyrimai su 0–7 metų vaikais nebuvo atlikti, o vaisto saugumas ir veiksmingumas šioje amžiaus grupėje nebuvo nustatytas; dozavimo režimas negali būti rekomenduojamas. 8–16 metų vaikams dozės koreguoti nereikia. Dovanojimo būdas. Milteliai koncentratui infuziniam tirpalui turi būti ištirpinti injekciniame vandenyje, atskiesti 0,9% natrio chlorido intraveniniu tirpalu ir sušvirkšti į veną. Pradinis infuzijos greitis neturi viršyti 0,25 mg / min (15 mg / h). Jei pacientas vaistą gerai toleruoja, vėlesnėmis infuzijomis infuzijos greitį galima palaipsniui didinti. Namų infuzijos gali būti svarstomos pacientams, kurie jas gerai toleruoja. Pacientai, kuriems atliekant infuzijas namuose pasireiškia nepageidaujamos reakcijos, turi nedelsdami nutraukti infuziją ir kreiptis į sveikatos priežiūros specialisto dėmesį. Vėlesnėms infuzijoms atlikti gali prireikti klinikinių sąlygų. Dozė ir infuzijos greitis namuose turėtų būti pastovūs ir jų negalima keisti be sveikatos priežiūros specialisto priežiūros.

Indikacijos

Ilgalaikė pakaitinė fermentų terapija pacientams, kuriems diagnozuota patvirtinta Fabry liga (α-galaktozidazės A trūkumas). Vaistas skirtas suaugusiesiems, paaugliams ir ≥8 metų vaikams.

Kontraindikacijos

Gyvybei pavojingas padidėjęs jautrumas (anafilaksinė reakcija) veikliajai arba bet kuriai pagalbinei medžiagai.

Atsargumo priemonės

Beta agalsidazė (r-hαGAL) yra rekombinantinis baltymas, todėl galima tikėtis IgG antikūnų vystymosi pacientams, kurių fermentų aktyvumas yra mažas arba jo nėra visai; IgG antikūnai r-hαGAL dažniausiai išsivysto daugumai pacientų per 3 mėnesius nuo pirmojo preparato vartojimo. Pacientams, turintiems antikūnų prieš r-hαGAL, yra didesnė su infuzija susijusių reakcijų rizika, todėl tokiems pacientams reikia skirti atsargumo priemonių pakartotinai skiriant agalsidazės beta grupę; reikia stebėti antikūnų kiekį. Esant lengvoms ar vidutinio sunkumo su infuzija susijusioms reakcijoms, vaisto vartojimo greitis gali būti sumažintas iki 10 mg / h ir (arba) iš anksto paskirtas antihistamininiais vaistais, paracetamoliu, ibuprofenu ir (arba) kortikosteroidais. Kaip ir vartojant kitus intraveninius baltymus turinčius vaistus, gali pasireikšti alerginio tipo padidėjusio jautrumo reakcijos; sunkių alerginių ar anafilaksinių reakcijų atveju reikia nedelsiant nutraukti preparato vartojimą ir pradėti tinkamą gydymą. Pacientams, sergantiems pažengusia inkstų liga, agalsidazės beta terapijos poveikis inkstams gali būti ribotas.

Nepageidaujama veikla

Labai dažni: galvos skausmas, parestezija, pykinimas, vėmimas, šaltkrėtis, karščiavimas, šalčio pojūtis. Dažni: nazofaringitas, galvos svaigimas, mieguistumas, hipestezija, deginimo pojūtis, vangumas, sinkopė, padidėjęs ašarojimas, spengimas ausyse, periferinis galvos svaigimas, tachikardija, širdies plakimas, bradikardija, paraudimas, hipertenzija, blyškumas. hipotenzija, karščio pylimas, dusulys, nosies užgulimas, gerklės spaudimas, švokštimas, kosulys, pablogėjęs dusulys, pilvo skausmas, viršutinės pilvo dalies skausmas, diskomfortas viršutinėje pilvo dalyje, diskomfortas skrandyje, burnos hipestezija, viduriavimas, niežėjimas, dilgėlinė, bėrimas, paraudimas, generalizuotas niežėjimas, angioneurozinė edema, veido edema, makulopapulinis bėrimas, galūnių skausmas, raumenų skausmas, nugaros skausmas, raumenų spazmai, sąnarių skausmas, raumenų įtempimas, raumenų ir kaulų sąstingis, nuovargis, diskomfortas krūtinėje, karščio pojūtis , nuovargis, galūnių patinimas, krūtinės skausmas, astenija, skausmas, veido patinimas, hipertermija. Nedažni: rinitas, hiperestezija, drebulys, akių niežėjimas, akių hiperemija, ausų patinimas, ausų skausmas, sinusinė bradikardija, periferinis šaltumas, bronchų spazmas, ryklės-gerklų skausmas, rinorėja, greitas kvėpavimas, viršutinių traktų spūstis. Kvėpavimo takų sutrikimai, dispepsija, disfagija, marmurinis cianozė, eriteminis bėrimas, bėrimas niežulys, odos spalvos pakitimas, diskomfortas odoje, raumenų ir kaulų skausmas, karščio ir šalčio pojūtis, į gripą panašūs simptomai, infuzijos vietos skausmas, reakcijos į infuziją, trombozė injekcijos vietoje, negalavimas, patinimas. Nežinoma: anafilaktoidinė reakcija, hipoksija, leukocitoklastinis vaskulitas, sumažėjęs deguonies kiekis. Daugumą su vaistu susijusių nepageidaujamų reakcijų galima sieti su IgG antikūnų susidarymu ir (arba) komplemento aktyvacija. IgE antikūnai aptikti nedaugeliui pacientų. Vaisto saugumo profilis vaikams (> 7 metų) ir paaugliams nesiskiria nuo suaugusiųjų.

Nėštumas ir žindymo laikotarpis

Jo negalima vartoti nėštumo metu, išskyrus neabejotinai būtinus atvejus (nėra pakankamai duomenų apie vaisto vartojimą nėščioms moterims). Agalsidazės beta versija gali patekti į motinos pieną. Kadangi nėra duomenų apie poveikį kūdikiui, gydymo preparatu metu maitinimą reikia nutraukti.

Komentarai

Vartojimo dieną gali pasireikšti galvos svaigimas, mieguistumas ir alpimas, kurie gali apriboti gebėjimą vairuoti ar valdyti mechanizmus. Laikykite vaistą 2–8 laipsnių C temperatūroje.

Sąveika

Vaisto negalima vartoti kartu su chlorochinu, amjodaronu, monobenzonu ar gentamicinu, nes yra intraląstelinio α-galaktozidazės aktyvumo slopinimo pavojus. Atsižvelgiant į beta agalsidazės metabolizmą, neatrodo, kad jis dalyvautų vaistų sąveikoje, kurią tarpininkauja citochromas P450.

Preparate yra medžiagos: agalsidazės beta