Pirmosios terapijos nuo stuburo raumenų atrofijos (SMA) atsiradimas yra revoliucija SMA sergančių pacientų priežiūroje. Galų gale mes galime susidurti su šia rimta, reta liga. Tačiau būtina užtikrinti, kad terapija būtų prieinama visiems pacientams, neatsižvelgiant į ligos formą ir jos sunkumą - diskusijos „Stuburo raumenų atrofija - klinikinis vaizdas ir gydymo perspektyvos“ metu pabrėžė ekspertai. Diskusijos metu Fondo pirmininkas Kacperas Ruciński pasirodė kaip pranešėjas.
Proga organizuoti diskusijas buvo 2018 m. Sausio 25–27 d. Krokuvoje įvykęs tarptautinis SMA kongresas - didžiausias mokslinis įvykis istorijoje, skirtas tik stuburo raumenų atrofijai. Kartu organizuojamas SMA fondo ir „SMA Europe“, jis į Krokuvą pritraukė daugiau nei 450 ekspertų iš viso pasaulio. Kongresas vyko globojant Europos sveikatos ir maisto saugos komisarui Vyteniui Andriukaičiui, taip pat Sveikatos apsaugos ministerijai ir Krokuvos miestui.
Sistemos diskusijoje dalyvavo: prof. dr hab. med. Marcin Czech, Sveikatos apsaugos ministerijos valstybės sekretorius; Lenkijos medicinos ekspertai neurologijos ir nervų ir raumenų ligų srityje prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Varšuvos medicinos universitetas), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Gdansko medicinos universitetas) ir prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (medicinos universitetas Poznanėje); visame pasaulyje žinomi užsienio ekspertai prof. Dr. Medikas Enrico Bertini (Bambino Gesù ligoninė, Roma) ir prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paryžius, ir CHR Citadelle ligoninė, Lježas); sveikatos priežiūros sistemos ekspertė dr. Magdalena Władysiuk ir mūsų fondo prezidentė Kacper Ruciński.
Medicinos stebuklas SMA?
„Turime aiškiai pasakyti, kad medicinoje nėra stebuklų. Bet jei pažvelgsime į tai, kaip iki šiol atrodė pacientų, sergančių SMA, priežiūra, kur mes rekomendavome tik reabilitaciją, profilaktiką nuo pragulų ir palaikymą pacientui, vaisto, atstatančio judesio funkcijas ar leidžiančio jiems pasirodyti pirmą kartą, atsiradimą galima apibūdinti kaip stebuklą. . " - prisipažino prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, Lenkijos vaikų neurologų draugijos prezidentė.
Kaip pripažino Kacperas Rucińskis, pirmosios veiksmingos terapijos prieš SMA atsiradimas 2016 m. Gruodžio mėn. Visiškai pakeitė pacientų ir jų šeimų realybę. „Mums, šeimoms, tai gali būti ne stebuklas, nes jų nėra, bet tai tikrai didžiulis proveržis ir kažkas, kas privertė mus patikėti, kad pagaliau galime įveikti šią sunkią, dažnai mirtiną ligą.
Vaisto poreikis ir savalaikė diagnozė
Prof. Laurent Servais, medicinos mokslų daktaras, slaugęs SMA sergančius pacientus Prancūzijoje ir Belgijoje ir pradėjęs gydymą daugiau nei 100 pacientų, pabrėžė, kad labai svarbu, jog nuo simptomų stebėjimo iki diagnozės nustatymo iki gydymo pradžios liktų kuo mažiau laiko. „Sutrumpinti šį vėlavimą yra nepaprastai svarbu - todėl, pirma, mokykite gydytojus ir medicinos studentus atpažinti SMA, antra, užtikrinkite, kad gydymas būtų pradėtas kuo greičiau, ir galiausiai atlikite naujagimių patikrą, kad sutrumpintumėte laiką, reikalingą diagnozei nustatyti ir gydymui priimti. Taip yra todėl, kad ilgainiui tai pavirs gydymo efektyvumu “. - sakė prof. Servaisai.
Prof. dr hab. Sveikatos apsaugos ministerijos valstybės sekretorius daktaras Marcinas Čekas pripažino, kad džiaugiasi, jog pradėjo atsirasti terapija, kuri leistų efektyviai kovoti su šia baisia, mirtina liga. „Klinikės požiūriu norėčiau, kad šis vaistas būtų kompensuojamas ir šiandien. Deja, tačiau sistema neveikia taip - turime atsižvelgti į daugelį apribojimų, įskaitant finansinius. Negalime pamiršti, kiek kainuoja vaistai, vartojami sergant retomis ligomis. Tai gali žymiai sumažinti laisvą manevrą. Manau, kad neabejotinai būtini tam tikri pokyčiai sveikatos apsaugos sistemoje. Tačiau šiandien turime kompensavimo biudžetą tokį, kokį turime, todėl gamintojas turi parodyti supratingumą ir išskirtinį lankstumą “. - pabrėžė sveikatos apsaugos viceministras.
Verta žinoti
SMA fondas yra vienintelė organizacija Lenkijoje, jungianti žmones, kenčiančius nuo stuburo raumenų atrofijos, ir jų šeimas. Ji buvo įkurta 2013 m. SMA sergančių vaikų tėvų iniciatyva. Fondo tikslas - vykdyti išsamią veiklą SMA sergančių žmonių ir jų artimųjų labui, siekti pokyčių medicininės priežiūros sąlygose ir standartuose, didinti informuotumą apie ligos egzistavimą ir padarinius sveikatai, finansuoti mokslinius tyrimus ir remti veiklą, kuria siekiama plėtoti ir teikti veiksmingą gydymą.
