2013 m. Liepos 17 d., Trečiadienis. Tai mokslo pažanga, reikalaujanti 15 metų tyrimų, tačiau jau teikianti pirmuosius rezultatus. Italijoje šešeri vaikai, sergantys retomis ir nepagydomomis ligomis, trejus metus gydomi genų terapija ir jau rodo didelę pažangą.
AIDS virusas gali būti naudojamas gydyti dvi sunkias paveldimas ligas. 1996 m. Italų mokslininkas atrado, kad tai buvo įmanoma, ir po daugelio metų tyrimų bei „Telethon“ investuotų milijonų dolerių, originali terapija sugrąžina šešis vaikus į gyvenimą.
Dviejų tyrimų, paskelbtų žurnale „Science“ ir atlikto San Raffaele Telethon genų terapijos institute (TIGET) Italijoje, sėkmės rodo, kad šis gydymas šiuo metu yra efektyvus nuo dviejų rimtų genetinių ligų: metachromatinės leukodistrofijos ir Wiskotto sindromo. -Aldrichas.
Vaikai, gydomi šia technika tame institute, yra: Mohammad iš Libano (nuotrauka, kairėje), Giovanni ir Jacob, iš JAV, Kamal, iš Egipto, Samuel, iš Italijos (nuotrauka) ir Canalp, iš Turkijos.
Trys iš jų sirgo metachromatine leukodistrofija, trys - Wiskotto-Aldricho sindromu. Visi šeši pasveikė genų terapijos dėka: jie gali gyventi normalų gyvenimą ir eiti į mokyklą.
Nors tai yra dvi skirtingos ligos, gydymas yra tas pats: kamieninės ląstelės išgaunamos iš pacientų kaulų čiulpų, manipuliuojamos laboratorijoje pridedant modifikuoto ŽIV viruso (vos išlaiko 2–4% jo pradinio genomo) ištaisyti genetinį defektą, kuris sukelia jiems ligas, ir jie vėl švirkščiami į pacientų organizmą.
Taip pasiekiama, kad vaikų kaulų čiulpai visiškai pasikeičia naujomis ląstelėmis ir jie pradeda atsigauti.
„Praėjus trejiems metams nuo klinikinio tyrimo pradžios, pirmaisiais šešiais pacientais gauti rezultatai yra labai viltingi: terapija yra ne tik saugi, bet ir efektyvi bei galinti pakeisti šių sunkių ligų klinikinę istoriją“, - teigė Luigi Naldini, direktorius TIGET.
Jo kolegos tiki, kad atradimas atveria kelią naujiems gydymo būdams gydyti kitas ligas ateityje.
Šaltinis:
Žymės:
Išsiregistruoti Vaistai Regeneracija
AIDS virusas gali būti naudojamas gydyti dvi sunkias paveldimas ligas. 1996 m. Italų mokslininkas atrado, kad tai buvo įmanoma, ir po daugelio metų tyrimų bei „Telethon“ investuotų milijonų dolerių, originali terapija sugrąžina šešis vaikus į gyvenimą.
Dviejų tyrimų, paskelbtų žurnale „Science“ ir atlikto San Raffaele Telethon genų terapijos institute (TIGET) Italijoje, sėkmės rodo, kad šis gydymas šiuo metu yra efektyvus nuo dviejų rimtų genetinių ligų: metachromatinės leukodistrofijos ir Wiskotto sindromo. -Aldrichas.
Vaikai, gydomi šia technika tame institute, yra: Mohammad iš Libano (nuotrauka, kairėje), Giovanni ir Jacob, iš JAV, Kamal, iš Egipto, Samuel, iš Italijos (nuotrauka) ir Canalp, iš Turkijos.
Trys iš jų sirgo metachromatine leukodistrofija, trys - Wiskotto-Aldricho sindromu. Visi šeši pasveikė genų terapijos dėka: jie gali gyventi normalų gyvenimą ir eiti į mokyklą.
Nors tai yra dvi skirtingos ligos, gydymas yra tas pats: kamieninės ląstelės išgaunamos iš pacientų kaulų čiulpų, manipuliuojamos laboratorijoje pridedant modifikuoto ŽIV viruso (vos išlaiko 2–4% jo pradinio genomo) ištaisyti genetinį defektą, kuris sukelia jiems ligas, ir jie vėl švirkščiami į pacientų organizmą.
Taip pasiekiama, kad vaikų kaulų čiulpai visiškai pasikeičia naujomis ląstelėmis ir jie pradeda atsigauti.
„Praėjus trejiems metams nuo klinikinio tyrimo pradžios, pirmaisiais šešiais pacientais gauti rezultatai yra labai viltingi: terapija yra ne tik saugi, bet ir efektyvi bei galinti pakeisti šių sunkių ligų klinikinę istoriją“, - teigė Luigi Naldini, direktorius TIGET.
Jo kolegos tiki, kad atradimas atveria kelią naujiems gydymo būdams gydyti kitas ligas ateityje.
Šaltinis:
