Fabry liga sergantys pacientai dėl kardiologinių, nefrologinių ir neurologinių komplikacijų miršta per anksti - kreipiasi Anna Faber, Fabry liga sergančių šeimų asociacijos prezidentė. Kiekvienas kitas mėnuo, metai be pinigų grąžinimo mums yra mirties bausmė. Kad prašymai kompensuoti gydymą dar kartą nebūtų patenkinti oficialiu negailestingumu, asociacija taip pat parengė kreipimąsi į ministrą pirmininką Mateuszą Morawiecki, kurį jie pateikė kartu su pacientų parašais Ministro Pirmininko kabinete.
Fabry liga yra viena iš nedaugelio retų ligų, kurias galima veiksmingai gydyti aprūpinant pacientą trūkstamu fermentu. Daugelį metų gydymas buvo galimas visose ES šalyse - išskyrus Lenkiją. Lenkijoje Fabry pacientai ir toliau miršta dėl šios ligos komplikacijų, nors tinkamas gydymas gali sustabdyti jos progresavimą. Jei tik būtų grąžinta.
- Nepamenu, kad bet kuri kita pacientų grupė turėjo taip ilgai laukti terapijos, kuri išsaugojo sveikatą ir gyvybę! Tuo labiau, kad „Fabry“ sergančių pacientų Lenkijoje yra apie 100. Kiekvienas vėlesnis kompensavimo sąrašas be pakaitinės fermentų terapijos gydant Fabry ligą mums yra mirties nuosprendis - pabrėžia Fabry liga sergančių šeimų asociacijos prezidentė Anna Moskal. - Praėjo daugiau nei 15 metų nuo to, kai pradėjome asociacijos pastangas palengvinti veiksmingą gydymą Lenkijos pacientams, sergantiems Fabry liga, ir 18 metų nuo pakaitinės fermentų terapijos registravimo ES. Tuo metu mes turėjome 10 vyriausybių, 8 ministrus pirmininkus ir 10 sveikatos apsaugos ministrų, ir nė vienas iš jų nesprendė didžiulių pacientų, sergančių Fabry liga, kančių. Mes, kaip pacientai, sergantys reta liga, esame nuolat ignoruojami ir nustumiami į socialinio gyvenimo paribį Lenkijoje, priduria Moskal.
Europos Sąjungoje vidutinis laikas nuo vaisto, vartojamo esant retoms ligoms, registravimo iki kompensavimo yra 30 mėnesių. Lenkijoje tik kraštutiniais atvejais laukimo laikas buvo 10 metų. 18 metų laukimas Fabry ligos atveju yra vienintelis toks atvejis Lenkijoje ir kol kas ilgiausias!
18 metų laukimas yra tikrai per ilgas, tai pažeidžia pacientų, žmonių ir piliečių teises, sako Moskalas, o atsakydamas į pranešimus, nerimą keliančius pacientus dėl kompensavimo proceso eigos, jis teikia sveikatos apsaugos ministrui kreipimąsi dėl pacientų, sergančių Fabry liga, gydymo, pagal kurį jie pasirašė medžiagų apykaitos pediatrijos specialistai, kardiologai, nefrologai ir neurologai, taip pat paprasti piliečiai. Iš viso beveik 2,5 tūkstančio žmonių neabejingi „Fabry“ pacientų sveikata ir gyvybė.
- Mes labai tikimės ir vis dar tvirtai tikime, kad šį kartą bus kitaip. Deja, iš gautos informacijos matyti, kad Sveikatos apsaugos ministerija, nesirūpindama pacientų sveikata ir gyvybe, vykstančiame derybų procese atmetė vieno iš gamintojų pasiūlymą, kuris pareiškė norą rasti lėšų Fabry ligos gydymo išlaidoms padengti. savo portfelį. Departamentas galėtų sudaryti naują Fabry ligos gydymo programą kaip nepadidintą biudžetą Gošė ligos gydymo kompensavimui. Toks sprendimas būtų milžiniškas sutaupymas mokėtojui ir būtų naudingas visoms šalims, ypač pacientams, kurių sveikata ir gyvybė turėtų būti svarbiausi. Manau, kad šis sprendimas nėra galutinis ir ministerija, atsižvelgdama į pacientų gyvybę ir sveikatą, dar kartą jį apžvelgs, kreipiasi Anna Moskal.
Pacientų, sergančių Fabry liga, negalima pamatyti, nes jų liga nėra išvaizda. Priešingai nei įprasta manyti, tai taip pat nėra susijusi su psichine negalia. Fabry pacientai atrodo kaip kiekvienas žmogus, tačiau jų organus viduje sunaikina organizme besikaupiantys kenksmingi medžiagų apykaitos produktai.
Viskas dėl to, kad trūksta vieno iš 40 žmogaus organizme randamų fermentų - alfa-galaktozidazės (alfa-GAL), skaidančios riebalines medžiagas. Žmonės, sergantys Fabry liga, paveldi nenormalią geno, atsakingo už šio fermento gamybą, struktūrą. Dėl jo trūkumo lipidai kaupiasi daugelyje audinių ir kraujagyslių, pažeidžiantys pvz. inkstai, širdis ar smegenys. Dėl periferinių nervų pažeidimo šie pacientai išgyvena nuolatinį skausmą, kurio negali numalšinti jokie nuskausminamieji.
- Negydomiems pacientams atsiranda rimtų organų komplikacijų: inkstų nepakankamumas (dėl to reikia pradėti dializę ir persodinti inkstus); rimtos širdies ir kraujagyslių sistemos komplikacijos, tokios kaip miokardo infarktas, vožtuvų nepakankamumas, kairiojo skilvelio hipertrofija; arba iki insulto - pabrėžia dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, prof. IMiD, nacionalinis konsultantas metabolinės pediatrijos srityje, Lenkijos įgimtų medžiagų apykaitos defektų draugijos valdybos pirmininkas, Motinos ir vaiko instituto įgimtų medžiagų apykaitos ir pediatrijos anomalijų klinikos vadovas. - Tie pacientai, kurie buvo gydomi pakankamai anksti, ir tokių atvejų Lenkijoje turime dėl labdaros gydymo programos, vykdomos kaip klinikinių tyrimų tęsinys, gali normaliai gyventi, mokytis, dirbti ir veikti visuomenėje - priduria profesorius.
- Paradoksas ir gėda Lenkijai, kad XXI amžiuje pacientams tiek metų buvo atimta teisė į medicininę priežiūrą, o liga, kurią efektyvaus gydymo dėka būtų galima pavadinti lėtine liga, jiems yra mirties bausmė - komentuoja neurologas, VI-osios mokslinės ir mokymo konferencijos dalyvis. Lenkijos neurologų draugija, kurios metu Fabry liga sergančių šeimų asociacija rinko parašus dėl kreipimosi į sveikatos ministrą su prašymu kompensuoti pakaitinę fermentų terapiją.
Kreipimąsi pasirašė beveik 2,5 tūkstančio žmonių, įskaitant didžiausias medicinos institucijas, profesorius ir mokslo draugijų prezidentus: Lenkijos širdies draugija, Lenkijos neurologų draugija, Lenkijos nefrologų draugija, Lenkijos įgimtų medžiagų apykaitos defektų draugija, metabolinės pediatrijos specialistai, kardiologai, nefrologai, neurologai taip pat paprastiems piliečiams.
- Fabry liga sergančių pacientų sveikata Lenkijoje gydoma atsižvelgiant į biudžeto naštą, finansinius planus ir apribojimus, kurie ilgą laiką be galo dauginasi. Vertindami išlaidas, mūsų šalies sprendimų priėmėjai pamiršta apie netiesiogines išlaidas, susijusias su daugybės pagrindinės ligos pasekmių gydymu, su jomis susijusių medicininių procedūrų, pvz., Dializės, nepakankamų organų transplantacijos, širdies chirurgijos ar reabilitacijos po insulto, po infarkto ar socialinės priežiūros, išlaidomis, kreipiasi prof. dr hab. med. Michałas Nowicki, Lenkijos nefrologijos draugijos pirmininkas, Lodzės medicinos universiteto Nefrologijos, hipertensiologijos ir inkstų transplantologijos skyriaus vedėjas.
- Efektyvų pacientų, sergančių Fabry liga, gydymą valdžios institucijos turėtų vertinti ne tik kaip išlaidas valstybiniam mokėtojui, bet ir kaip investiciją į sveikatą. Šioje investicijoje turi būti atsižvelgta į sutaupytas lėšas, susijusias su daugelio medicininių procedūrų, susijusių su tipinėmis ligos komplikacijomis, sumažėjimu, kurių prireiks šia liga sergantiems pacientams, jei neįgyvendinsime efektyvaus priežastinio gydymo, priduria profesorius Nowicki.
- Kartu su kitomis draugijomis, kardiologija ir neurologija, Lenkijos nefrologijos draugija rengia poziciją dėl Fabry ligos diagnozavimo ir gydymo, kuri, visiems partneriams patvirtinus, bus paskelbta vėliau šiais metais - pabrėžia profesorius Nowicki
- Turėtume prisiminti, kad tarp naujai diagnozuotų pacientų yra ir vaikų, kurie praranda galimybę per naktį apriboti sveikatai žalingą ligos poveikį. Kiekviena kompensavimo sprendimo laukimo diena yra susijusi su neįsivaizduojamomis pacientų ir jų šeimų kančiomis, o kartais ir su mirtimi - pabrėžia asociacijos prezidentė Anna Moskal. - Pacientai, sergantys Fabry liga, nebeturi laiko, laukė pakankamai ilgai, mirė tylėdami ir kentėdami. Mes tvirtai tikime, kad pakaitinė fermentų terapija pagaliau bus įtraukta į kompensavimo sąrašą 2019 m. Liepos 1 d. - priduria jis. Jei taip nėra, mes pasinaudosime savo teise dalyvauti kompensavimo procese kaip šalis. 2019 m. Balandžio 11 d. Varšuvos provincijos administracinis teismas priėmė mums palankų sprendimą ir panaikino sveikatos apsaugos ministro sprendimus, kuriais atsisakyta mūsų asociacijai dalyvauti kaip šaliai kompensavimo procese. Po to, kai šis sprendimas taps galutinis, galėsime būti dar arčiau šio proceso, atstovaudami Fabry liga sergančių pacientų interesams ir žvelgdami į sprendimus priimančių asmenų rankas, komentuoja Moskal.
Apie asociaciją
Fabry liga sergančių šeimų asociacija buvo įkurta Vroclave 2002 m. Šia liga užsiimančių gydytojų ir ja sergančių pacientų iniciatyva. Šiuo metu joje yra apie 70 narių.
Pagrindinis asociacijos veiklos tikslas yra populiarinti žinias apie Fabry ligą, gerinti šia liga sergančių pacientų padėtį, suteikiant galimybę gydytis pagal dabartines medicinos žinias ir teikiant bet kokią pagalbą ligoniams ir jų šeimoms.
---przyczyny-objawy-leczenie-rokowania.jpg)
