Pasak šių ekspertų šio trečiadienio žurnale „Science Translator Medicine“, jį sudaro gydymas vienkartinėmis dozėmis, per kurias graužikų smegenyse smegenys užauga iki normalaus dydžio.
Mokslininkai perspėja, kad dar neįrodyta, kad junginio, mažos molekulės, žinomos kaip „Sonic Hedgehog“ kelio antagonistas, gydymas Dauno sindromu sergantiems žmonėms yra saugus, tačiau jie mano, kad jų eksperimentai yra perspektyvūs vystymuisi. panašių vaistų.
„Dauguma žmonių, sergančių Dauno sindromu, turi smegenėles, kurios sudaro apie 60 procentų normalaus dydžio“, - sako Rogeris Reevesas, Johns Hopkinso medicinos mokyklos McKusick-Nathans genetinės medicinos instituto profesorius. "Pelėmis, sergančiomis Dauno sindromu, gydydavome junginiu, kuris, mūsų manymu, galėtų normalizuoti smegenų augimą, ir jis veikė labai gerai. Mes nesitikėjome, kad poveikis mokymuisi ir atminčiai yra paprastai kontroliuojamas hipokampo, o ne smegenėlės “, - aiškina jis.
Savo karjerą Reevesas skyrė Dauno sindromo tyrimui - būklei, atsirandančiai tada, kai žmonės turi tris 21 chromosomos egzempliorius, o ne įprastas dvi. Dėl šios „trisomijos“ Downo sindromu sergantys žmonės turi papildomų daugiau nei 300 genų, esančių toje chromosomoje, kopijų, o tai sukelia intelekto negalią, būdingus veido bruožus, kartais - širdies problemas ir kitokį poveikį. Apie sveikatą Kadangi būklė apima tiek daug genų, gydymo kūrimas, pasak šio tyrėjo, yra „didžiulis“ iššūkis.
Dabartiniams eksperimentams Reevesas ir jo kolegos naudojo genetiškai modifikuotas peles, kad turėtų papildomas maždaug pusės genų, rastų žmogaus 21 chromosomoje, kopijas. Pelėms būdinga daugybė savybių, panašių į žmonių, sergančių Dauno sindromu, įskaitant palyginti mažą smegenėlę ir sunku mokytis bei atsiminti, kaip naršyti po pažįstamą erdvę.
Remdamiesi ankstesniais eksperimentais, kaip Dauno sindromas veikia smegenų vystymąsi, tyrėjai bandė įkrauti biocheminį įvykių tinklą, žinomą kaip Sonic Hedgehog kelias (žinomas kaip ežys), kuris skatina augimą ir vystymąsi. Jie panaudojo junginį, Sonic Hedgehog kelio antagonistą, kuris galėjo tai padaryti.
Junginys buvo švirkščiamas pelėms, sergančioms Dauno sindromu, tik vieną kartą, jų gimimo dieną, o jų smegenys toliau vystosi. "Mes sugebėjome visiškai normalizuoti smegenų augimą iki pilnametystės atlikdami vieną injekciją", - sako Reevesas.
Tačiau tyrimų komanda peržengė smegenų matavimą ir ieškojo elgesio pokyčių. „Priversti gyvūnus susintetinti junginį ir atspėti teisingą dozę buvo taip sunku ir tai užtrunka taip ilgai, kad norėjome iš eksperimento gauti kuo daugiau duomenų“, - sako Reevesas.
Komanda palygino Pelių, gydytų nuo graužikų, negydant Downo sindromo, ir normalių pelių, nustatant, kad tie gyvūnai, kuriems buvo švirkščiamas junginys, atliko vandens labirinto testus, tai yra, jie buvo orientuoti pažįstamoje erdvėje, Lygiai taip pat gerai, kaip normalu.
Reevesas sako, kad norint išsiaiškinti, kodėl gydymas veiksmingas, reikia daugiau tyrimų, nes tam tikros hipokampo ląstelės, kurios, kaip žinoma, dalyvauja mokymesi ir yra paveiktos Dauno sindromo, po gydymo agonistais nepakito. Sonic Ežiukas Šis tyrėjas pradeda idėją, kad gydymas pagerino mokymąsi stiprindamas smegenų ir hipokampo ryšį.
Kalbėdamas apie galimybę, kad junginiai virsta vaistais žmonėms, Reevesas sako, kad problema yra ta, kad biologinės įvykių grandinės, tokios svarbios kaip Sonic Hedgehog, pakeitimas tikriausiai turėtų daug nepageidaujamų padarinių visame kūne, pavyzdžiui, padidinta vėžio rizika, suaktyvinant tinkamą augimą.
Tačiau dabar, kai komanda pamatė šios strategijos potencialą, bus ieškoma konkretesnių saugių būdų, kaip panaudoti Sonic Hedgehog galią smegenyse. Net jei jo komandai pavyks sukurti kliniškai naudingą vaistą, Reevesas perspėja, kad tai nebūtų „gydymas“ Dauno sindromo mokymuisi ir su atmintimi susijusiam poveikiui. "Dauno sindromas yra labai sudėtingas. Reikia kelių metodų", - reziumuoja jis.
Šaltinis: www.DiarioSalud.net
